Uutta, mullistavaa syöpähoitoa kokeiltiin Suomessa – viranomaiset pohtivat nyt hoidon hyötyjä, sillä hinta on poikkeuksellisen suuri

HUSissa on annettu niin sanottua CAR-T-soluterapiaa ensimmäisen kerran Suomessa.

syöpähoidot
syöpäsoluja
AOP

Kun mikään muu ei enää auta, toivotaan täysin uudenlaisesta hoitomuodosta parannuskeinoa vaikeasti sairaille syöpäpotilaille. Hoitomuoto voi olla Suomessa arkipäivää piankin riippuen siitä, minkälaisen kannan viranomaiset ottavat asiaan.

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksessa Fimeassa arvioidaan parhaillaan, onko niin sanottua CAR-T-soluterapiaa järkevää ottaa käyttöön suomalaisessa julkisessa terveydenhoidossa. EU:ssa on jo myönnetty kaksi myyntilupaa CAR-T-soluvalmisteille, joita voi käyttää lasten akuutin leukemian ja imukudossyövän hoidossa.

Hoidon perusajatuksena on se, että ihmisen omia puolustusjärjestelmän valkosoluja käytetään syöpäsoluja vastaan. Potilaalta kerätään niin sanottuja t-soluja verenkierrosta. Tämän jälkeen niitä geenimuokataan laboratoriossa niin, että ne tunnistavat syöpäsolun ja hyökkäävät niitä vastaan. Hoito on kehitetty Yhdysvalloissa ja on siellä jo käytössä.

– Kyseessä on siis hyvin poikkeuksellinen hoitomuoto, joten sen hyötyjä, haittoja ja hoidon hintaa mietitään tarkkaan, sanoo syöpätautien erikoislääkäri Olli Tenhunen Fimeasta.

Fimean arvioinnin on tarkoitus olla valmis marraskuun loppuun mennessä. Tämän jälkeen sosiaali- ja terveysministeriön alainen palveluvalikoima PALKO (siirryt toiseen palveluun) tekee todennäköisesti päätöksen siitä, suositellaanko hoitoa käytettäväksi julkisessa terveydenhoidossa.

"Hinta kertasummana poikkeuksellisen suuri"

Helsingin ja Uudenmaan sairaanhoitopiirin HUS:n Syöpäkeskuksen professori Sirpa Leppä toivoo, että CAR-T-soluterapia saataisiin mahdollisimman pikaisesti Suomeen julkisen terveydenhoidon piiriin.

– Kyseessä on täysin uudenlainen hoitomuoto ja se tarvitsee uudenlaista ajattelutapaa, Leppä sanoo.

Olli Tenhunen Fimeasta muistuttaa, että CAR-T-soluterapia on hyvin kallista. Hän sanoo, ettei vielä ole tiedossa, millä hinnalla hoitoja tarjottaisiin suomalaisiin sairaaloihin.

Hoidetaan potilaita, joille ei ole muuta vaihtoehtoa paranemiseen tarjolla. Siinä tilanteessa ollaan aika korkea hinta valmiita maksamaan.

Olli Tenhunen, Fimea

Tenhusen mukaan suuntaa-antavan käsityksen saa hinnoista, jotka ovat käytössä Yhdysvalloissa ja muualla Euroopassa. Yksi hoitokerta maksaa satoja tuhansia euroja per potilas. Kyseessä on useimmiten kertahoito. Se joko onnistuu tai ei, sanoo Sirpa Leppä.

Tenhusen mukaan hinta on kertasummana poikkeuksellisen suuri. Hänen mukaansa perinteistenkin syöpähoitojen hinnat voivat olla kuukausittain noin kymmenen tuhatta euroa ja nousta samaan hintaluokkaan vuositasolla.

– Hinnalle on vaikea antaa tiettyä painotusta, että paljonko hoito saisi maksaa. Sillä hoidetaan potilaita, joille ei ole enää muuta vaihtoehtoa paranemiseen tarjolla. Siinä tilanteessa ollaan aika korkea hinta valmiita maksamaan, jos hoito osoittautuu todella pysyvästi parantavaksi tai tuottaa pitkäkestoisen vasteen. Epävarmuustekijöitä on kuitenkin paljon, Tenhunen sanoo.

Hoitoa vain harvoille, haittavaikutukset voivat olla pahoja

Fimeasta arvioidaan, että CAR-T-soluterapia koskisi vuosittain leukemiatapauksissa vain yksittäisiä lapsia ja imukudossyövissä hoidettavia olisi vuosittain joitakin kymmeniä.

Tenhusen mukaan hoidon suhteen on otettava huomioon, että sillä on merkittäviä ja uudenlaisia haittavaikutuksia verrattuna perinteisiin syöpähoitoihin. Ihminen voi reagoida hoitoon niin voimakkaasti, että se voi huonoimmassa tapauksessa johtaa kuolemaan, sanoo Tenhunen.

– On keskushermoston reaktio, jonka mekanismia ei tarkkaan tunneta. Se voi ilmetä sekavuutena, tajuttomuutena ja voi olla kuolemaan johtava. Immuunijärjestelmään voi tulla haittavaikutuksia, eli tulee reaktioita solujen antamisen yhteydessä ja infektioita. Vaikutus voi olla pitkäaikainen.Näistä tulee toki lisätietoa, kun hoitoa tutkitaan enemmän, Tenhunen miettii.

Sirpa Lepän mukaan hoitoa saavat potilaat ovat vaikeasti sairaita ja heidän puolustuskykynsä on alentunut, joten myös infektiot ovat mahdollisia.

– Osa saattaa tarvita tehohoitoa ja haittavaikutukset voivat tuntua pelottavilta. Hoidot vaativat monen erikoisalan yhdistämistä, Leppä miettii.

Hoitoja on tarkoitus antaa vain Helsingissä ja Turussa.

Hoitoa annettu Suomessa ensimmäisen kerran

Helsingin ja Uudenmaan sairaanhoitopiirissä (HUS) on annettu CAR-T-soluterapiaa ensimmäistä kertaa Suomessa. HUS:ssa testataan vielä myyntilupaa vailla olevan lääkkeen toimivuutta soluterapiassa.

HUSin Syöpäkeskuksen professorin Sirpa Lepän mukaan tulokset ovat olleet rohkaisevia. Hoitoa annettiin imukudossyöpää sairastavalle ihmiselle, jonka sairaus on uusiutunut useasti. Muut hoitomuodot eivät ole sairauteen purreet. Hoitoa annetaan muille potilaille lähiaikoina.

– Hoidot ovat sujuneet hyvin ja toivotaan, että hoito olisi parantava, muotoilee Leppä.

Immunologisia lääkkeitä tutkittu vuosikausia

Immunologisia lääkkeitä syövän hoidossa on tutkittu vuosikymmeniä. Tänä vuonna lääketieteen Nobel-palkinnon sai kaksi syöpätutkijaa, joiden tutkimustyön nähtiin mullistaneen syöpähoitoja. Kaksikko tutki immuunipuolustuksen säätelyä syövän hoidossa.

Immunologisessa lääkehoidoissa on jo muutamia vuosia pystytty hyödyntämään sellaisia lääkkeitä, joilla aktivoidaan ihmisen puolustusjärjestelmää toimimaan. Tätä on käytetty esimerkiksi melanooman hoidossa.

– Syöpäsolu on voinut ikäänkuin estää ihmisen puolustusjärjestelmää, jolloin t-solut ovat olleet kyvyttömiä tekemään omaa tehtäväänsä. Meillä on käytössä lääkkeitä, joiden avulla tämä jarru voidaan ottaa pois päältä. Nyt tutkimuskäytössä olevassa hoidossa on mukana syöpäsolun tunnistamismekanismi, sanoo Leppä.