1. yle.fi
  2. Uutiset
  3. lääkkeet

Suuria summia ja taistelua elämästä – teollisuus ja valtiot vääntävät kättä harvinaislääkkeiden katteista, mutta miten käy potilaan?

Professori Miia Turpeisen mukaan nykyjärjestelmässä potilaan pitää olla tarpeeksi rikas tai riittävän köyhä saadakseen varmuudella tarvitsemansa lääkehoidon.

lääkkeet
Mielenosoitus Iso-Britanniassa
Kysymykset harvinaislääkkeistä ovat tuoneet ihmisiä kaduille Euroopassa. Vuonna 2017 brittimielenosoittajat vastustivat Orkambi-lääkevalmisteen kielteistä korvattavuuspäätöstä.Facundo Arrizabalaga / EPA

Sitkeä lima tukkii tiehyeitä hengitysteissä, haimassa, maksassa ja suolistossa. Se tuottaa hengitysvaikeuksia, keuhkoinfektioita ja ruuansulatusongelmia.

Muutokset keuhkoissa alkavat pian syntymän jälkeen. Jatkuvat, vaikeat hengitystieinfektiot ja keuhkojen pysyvät kudosvauriot johtavat yleensä potilaan kuolemaan. Diagnoosin saaneiden eliniänodote jää hieman yli 40 ikävuoteen.

Tällainen tauti on harvinainen kystinen fibroosi (CF), jota Suomessa sairastaa noin sata potilasta.

Parantavaa hoitoa synnynnäiseen ja periytyvään tautiin ei ole. Oireita ja taudin etenemistä hidastetaan laajalla lääkkeiden ja terapioiden paletilla, mutta hoidostakin huolimatta infektiot voivat laskea keuhkofunktiota 30–40 prosenttia vuodessa ja viedä hyväkuntoisenkin toimintakyvyn sellaiseksi, että keuhkonsiirtoselvitykset tulee aloittaa.

Vuodesta 2012 taudin hoitoon on Euroopassakin ollut uusia modulaattorilääkkeitä, joilla voidaan hoitaa taudin juurisyytä: geenimutaation aiheuttamaa viallisen CFTR-proteiinin toimintaa.

Tieteellisen mallinnuksen mukaan parhaiden lääkkeiden avulla potilaat voivat saada 20 elinvuotta lisää. Osa potilaista kertoo, että vaikutukset ovat olleet nopeasti elämäämullistavia (siirryt toiseen palveluun).

Arvokkailla lisävuosilla on kuitenkin hintansa.

Yksi modulaattorilääkkeistä on Orkambi. Suomessa yksi pakkaus maksaa apteekissa yli 15 000 euroa (siirryt toiseen palveluun).

Yhden tabletin listahinnaksi tulee noin 140 euroa. Tabletteja otetaan neljä päivässä. Näihin lääkkeisiin yksityishenkilöillä ei ole varaa ilman korvausta.

Frédéric Chopin
Puolalaissäveltäjä Frédéric Chopinin muotokuviin on ikuistettu nuoren miehen kasvot. Chopin kuoli vain 39-vuotiaana, aikana jolloin kystistä fibroosia ei vielä tunnettu. Myöhemmin tarkasteltuna hänen oireensa ovat viitanneet tautiin.Alamy

Lääkkeiden hintalautakunta (Hila) on maaliskuussa hylännyt kolmen lääkevalmisteen korvattavuushakemukset hinnan takia. Neljännen valmisteen korvattavuus hylättiin syyskuussa. Valmisteita on useita, sillä taudin mutaatiot jaetaan kuuteen pääryhmään.

Hakemukset ovat hintalautakunnassa nyt uusintakierroksella. Lääkkeiden hintalautakunnan johtaja Lauri Pelkonen kertoo, että neuvotteluja valmistajan kanssa käydään parhaillaan.

Neuvotteluissa punnitaan sitä, onko valmisteen hinta kohtuullinen saataviin hyötyihin nähden. Sopimukset hinnoista ovat salaisia, mutta selvästi listahintoja halvempia.

Kysymys hinnoista on hankala, sillä siihen liittyy monta harkinnan arvoista kysymystä. Suurin ja vaikein lienee se, paljonko valtio voi maksaa yksittäisten ihmiselämien lisävuosista?

Milloin lääkkeen katteet ovat liian suuret ja entä, jos uudet lääkkeet eivät lunastakaan lupauksiaan?

Vuosien odotus on liikaa

Suomen CF-yhdistyksen puheenjohtaja Leena Virtanen muistuttaa, että vaikkei huomattavasti parantuvalle elämänlaadulle ei ole annettu rahallista arvoa, hintakeskustelussa toisessa vaakakupissa painavat taloudelliset hyödyt, joilla kallis hoito voi kompensoida hintaansa.

Esimerkiksi työuran pidentyminen ja säästöt muiden lääkehoitojen vähentyessä tai loppuessa.

– Se, mitä säästetään sairaalahoitopäivissä, muissa lääkekuluissa sekä työkyvyttömyysetuuksissa, on suuri summa. Puhumattakaan keuhkonsiirron hinnasta.

Keuhkonsiirto on CF-potilaan viimeinen mahdollisuus. Suomessa on toistaiseksi tehty 18 keuhkonsiirtoa CF-potilaille. Nuorin uudet keuhkot saaneista on ollut 11-vuotias. Kaikille siirtoa ei voida tehdä vasta-aiheiden vuoksi.

Keuhkonsiirtoleikkaus
Keuhkonsiirtoleikkaus Hannoverissa vuonna 2006. Suomessa keuhkonsiirron hinta oli vuonna 2014 noin 60 000–70 000 euroa ennen jälkikontrolleja.Peter Steffen / Alamy

Virtanen kokee, ettei aiemmissa laskelmissa ole huomioitu riittävästi parantuvaa elämänlaatua. Jos esimerkiksi keuhkofunktio saadaan pidettyä hyvänä, ihminen pystyy hengittämään ja on kaikkiaan toimivampi osa yhteiskuntaa.

Lääkkeiden patenttisuoja raukeaa viimeistään 20 vuoden sisällä patenttihakemuksesta. Silloin niiden hinnat laskevat usein merkittävästi.

Vuosien odotus on monille liikaa. Vuoden 2012 jälkeen monen suomalaisen CF-potilaan terveydentila on huonontunut peruuttamattomasti. Kolme potilasta on kuollut alle 23-vuotiaina.

Kystinen fibroosi on vain yksi esimerkki monien muiden joukossa. Harvinaisia sairauksia tai vammoja on Suomessa arviolta 300 000 ihmisellä. (siirryt toiseen palveluun)

Kystisen fibroosin lääkkeillä on tehty miljardivoittoja

Kliinisen farmakologian ja lääkehoidon professori Miia Turpeinen Oulun yliopistosta muistuttaa, etteivät harvinaislääkkeet ole pieni bisnes.

Turpeinen on myös Kelan Sosiaalilääketieteellisen neuvottelukunnan varapuheenjohtaja ja jäsen.

– Jos ajatellaan, että lääketeollisuus itsessäänkin on erittäin tuottava teollisuuden ala, niin harvinaislääkkeiden osalta katteet ovat vielä huimempia.

Kalleimmat Kela-korvattavat lääkkeet maksavat satojatuhansia euroja vuodessa, kuten myös kystisen fibroosin uudet lääkkeet.

Arviointiylilääkäri Miia Turpeinen.
Professori Miia Turpeinen Oulun yliopistosta on ollut mukana sopimassa montaa riskinjakosopimusta. Arkistokuva vuodelta 2018.Jaakko Mäntymaa / Yle

Tänä vuonna yhdysvaltalainen voittoa tavoittelematon Institute for Clinical and Economic Review -järjestö nosti lääkeyhtiö Vertexin uuden Trikafta-valmisteen ylihinnoiteltujen listalleen (siirryt toiseen palveluun).

Järjestön mukaan noin 300 000 dollarin vuosihinnasta pitäisi leikata noin 66 prosenttia, jotta lääkkeen arvo vastaisi sen hyötyjä.

Euroopassa tämän valmisteen kauppanimi on Kaftrio. Se soveltuu 90 prosentille CF-potilaista ja se on osoittautunut toistaiseksi tehokkaimmaksi mutaatiospesifeistä CF-lääkkeistä.

Vertexilla on neljän uuden CF-lääkkeen patentit. Vuoden 2019 viimeisellä neljänneksellä yhtiö teki lääkkeillä yli miljardin dollarin voiton.

Modulaattorilääkkeistä hyötyneiden potilaiden elämänlaatu on kokemusten perusteella parantunut merkittävästi.

Hilan ja muiden maailmalla lääkekorvauksista päättävien viranomaisten käsiin jää kuitenkin punninta siitä, ovatko hyödyt hintansa arvoisia.

Kädenvääntö markkinoista ja katteista

Sinänsä ei ole uusi asia, että kalliit hinnat haittaavat harvinaislääkkeiden saatavuutta.

Hintojen kasvu on tuonut ongelmia jo vuosikymmeniä, etenkin kehittyvissä maissa. Myös varakkaissa länsimaissa, kuten Suomessa, kipukynnys on ylittynyt monen lääkkeen osalta.

Katteita perustellaan usein tuotantokustannuksilla ja kohderyhmän pienellä koolla, mutta Turpeisen mukaan se ei ole täysin totta.

– Siinä on se kolikon toinenkin puoli, että näitä tuotteita on tuettu aika paljon.

Vuosien varrella monet harvinaislääkkeet ovat saaneet aihionsa yliopistojen tutkimuslaboratorioista. Markkinoilla niitä on kohdeltu eri tavoin kuin yleisten sairauksien lääkkeitä, esimerkiksi myöntämällä pidempiä patenttisuojia.

Harvinaislääkkeiden hinnoista käydään jatkuvaa kädenvääntöä teollisuuden ja valtioiden välillä. Jos valtiot eivät hyväksy niitä korvattaviksi, eivät markkinat aukea. Toisaalta teollisuus haluaa yrittää venyttää tämän rajan maksimiin korkeiden katteiden toivossa.

Valtioilla ja teollisuudella pelissä ovat suuret rahat. Potilailla elämä.

Happinaamaria käyttävä mielenosoittaja
Happinaamaria käyttävä mielenosoittaja Orkambin saatavuutta vaatineessa mielenosoituksessa Lontoossa vuonna 2017.Facundo Arrizabalaga / EPA

Maailmalla on osoitettu mieltä sekä kielteisiä korvauspäätöksiä että ylimitoitettuja katteita kohtaan. Vuonna 2019 Yhdistyneen kuningaskunnan terveydenhuoltojärjestelmän ja lääkevalmistaja Vertexin pitkittyneet neuvottelut johtivat siihen, että lääkkeiden päiväykset vanhenivat. (siirryt toiseen palveluun)

Lääkeyhtiö hävitti lähes 8 000 pakkausta lääkettä.

Pienempi lääkemarkkina heikentää Suomen neuvotteluvaltteja

Hilan kaltainen valtiollinen mekanismi on ainut tapa vaikuttaa lääkkeiden hintoihin veropohjaisissa järjestelmässä. Suomen tilannetta voi kuitenkin pitää paljon parempana kuin esimerkiksi Yhdysvaltojen, jossa hintakattoja asettavaa julkista mekanismia ei ole.

Turpeisen mukaan on harmillista, että Suomen lääkekeskustelussa kritiikin terävin kärki osoittaa yleensä aina viranomaiseen.

Median uutisointi vaikuttaa myös neuvottelujen etenemiseen: jos viranomainen asetettaisiin yksin vastuuseen ongelmallisesta tilanteesta, toinen osapuoli hyötyisi julkisesta paineesta.

Hintalautakuntaa on Suomessa kyseenalaistettu esimerkiksi siitä, etteivät CF-lääkkeiden aiemmat korvattavuuspäätökset ole noudattaneet muun läntisen Euroopan linjaa.

Kuvassa on sosiaali- ja terveysministeriön sosiaali- vakuutusosaston johtaja Lauri Pelkonen.
Lääkkeiden hintalautakunnan johtaja Lauri Pelkonen tänä kesänä kuvattuna.Arttu Timonen / Yle

Yksi tai useampi modulaattorilääke on jo korvattavuuden piirissä lähes kaikissa Länsi-Euroopan maissa. Suomalaisille potilaille ja heitä hoitaville lääkäreille tilanne on vaikea, sillä käyttöön ei saada samoja lääkkeitä kuin naapurissa.

Hintojen neuvottelu on jokaisen maan oman sosiaaliturvan vastuulla ja valmistajan ja valtioiden väliset sopimukset ovat salaisia. Siksi emme tiedä, millaisia sopimuksia muut maat ovat tehneet.

Turpeisen mukaan yhteismarkkinatoiminta Euroopassa tai Pohjoismaissa voisi tulevaisuudessa painaa lääkkeiden hintoja alas. Suomen markkinat ovat pienet, joten valtiolla ei ole yksin yhtä vahvaa neuvotteluvalttia.

Sinänsä neuvottelut ovat Lauri Pelkosen mukaan mahdollistaneet myös harvinaislääkkeiden saatavuutta Suomessa.

Suomen korvausjärjestelmän hankaluus suhteessa muihin maihin oli pitkään se, että muualla nämä riskinjakosopimukset oli otettu jo käyttöön, mutta täällä ei.

– Näen, että tämä on tuonut uudenlaisen mahdollisuuden pienille ryhmille tarkoitettujen lääkkeiden saamiseen korvausjärjestelmään, Pelkonen sanoo.

Tutkija mikroskoopin ääressä
Yksi mahdollisuus kystisen fibroosin hoitoon tulevaisuudessa voisi olla geenieditointi. Aihetta tutkitaan kuvassa Moskovan Bochkov Research Center for Medical Genetics -tutkimuskeskuksessa.Ivan Yudin / AOP

Toimiiko vuosikymmeniä vanha lääkekorvausjärjestelmä nykypäivänä?

Suomen lääkekorvausjärjestelmä suunniteltiin aikana, jolloin sitä tarvittiin suurten kansantautien lääkkeiden käsittelyyn.

– Ne pelisäännöt eivät toimi harvinaissairauksien kohdalla. Se on johtanut tilanteeseen, jossa viimein muutkin kuin lääkärit ovat huomanneet, että uusia kysymyksiä on vaikea käsitellä vanhoilla vastauksilla, Turpeinen sanoo.

Suomessa on käytössä niin kutsuttu monikanavarahoitus. Lääkkeitä korvaavat eri maksajatahot: esimerkiksi Kansaneläkelaitos ja kunnat, jotka saavat kuitenkin rahansa samasta lähteestä eli veronmaksajilta.

Useampi maksajataho tuo mukanaan myös ongelman. Jos vastuuta lähdetään oman taakan välttämiseksi siirtelemään toimijalta toiselle, järjestelmä syö itsensä.

Turpeinen näkee ainoana mahdollisuutena nykyjärjestelmän purkamisen. Kaikki lääkkeisiin käytetty raha tulee kuitenkin veronmaksajilta, joten parasta olisi, jos kaikkia lääkkeitä käsiteltäisiin samoissa paikoissa samoin kriteerein.

"Fakta on se, että nykyjärjestelmässä pitää olla tarpeeksi rikas tai riittävän köyhä saadakseen juuri sen lääkehoidon, mitä tarvitsee."

Miia Turpeinen, kliinisen farmakologian ja lääkehoidon professori

Monikanavarahoitus asettaa suomalaiset Turpeisen mukaan epätasa-arvoiseen asemaan. Tällä hetkellä todennäköisesti ainut tapa saada CF-lääkkeitä Suomessa on toimeentulotuen maksusitoumus.

Jos lääkäri määrää toimeentulotuen piiriin kuuluvalle lääkkeitä, ne korvataan tietyin rajauksin (siirryt toiseen palveluun) Kelan maksusitoumuksella riippumatta siitä, ovatko ne muuten Kela-korvattavia. Nykyjärjestelmä on siis ristiriidassa yhdenvertaisuusperiaatteen kans

– Fakta on se, että nykyjärjestelmässä pitää olla tarpeeksi rikas tai riittävän köyhä saadakseen varmuudella juuri sen lääkehoidon, mitä tarvitsee.

Ylen marraskuun alussa esittämän Spotlight-dokumentin mukaan suomalaisilla CF-perheillä ei ole varaa itse ostaa lääkettä kuin pariksi vuodeksi, silloinkin se vaatii omaisuuden myyntiä. Hilan Lauri Pelkonen vetää vasta asetettua Lääkekorvauksien valmisteluryhmää, joka käsittelee monikanavarahoituksen purkamista. Virkamiesryhmät antavat esityksensä maaliskuun loppuun mennessä. Virkasmiestyön jälkeen käynnistyy parlamentaarinen valmistelu.

Kystisestä fibroosista Ylen Spotlight-ohjelmassa

Korjattu 13.12. klo 11.48 ensimmäisen väliotsikon jälkeen sana vasta-aine vasta-aiheeksi.

Lue myös:

Suomi maksaa superkalliista lääkkeistä ylihintaa – Asiantuntija: Kymmeniä miljoonia euroja olisi helposti säästettävissä

Miksi lapsen lääkeannos maksaa 100 867 euroa? – Lääkemenojen kasvu kuriin salaisilla sopimuksilla uutuuslääkkeiden hinnoista

Jopa omakotitalon hintaiset lääkkeet paisuttavat sairaaloiden lääkemenoja – "Mikä on se elämän paraneminen, jota ostetaan?"

Lue seuraavaksi