Harvinaisia tauteja sairastavat jäävät helposti paitsioon – Biotie kehittää hoitoa fataaliin maksasairauteen

Sairaus, johon Biotien lääkkeen toivotaan tehoavan, arpeuttaa maksan kohtalokkaasti. Biotien lääke-ehdokkaalle suositellaan harvinaislääkestatusta. Sellainen muun muassa alentaa rekisteröintimaksuja, minkä toivotaan innostavan lääkeyhtiöitä kehittämään hoitoja harvoille potilaille.

tiede
Biotien laboratoriossa kehitetään lääkkeitä.
Biotien laboratoriossa kehitetään lääkkeitä.Eino Telkinen / Yle

Euroopan Lääkeviraston harvinaislääkekomitea suosittelee suomalaisen lääkekehittäjä Biotien vasta-ainelääkkeelle harvinaislääkestatusta.

Status säästää lääkeyhtiön aikaa ja rahaa ja siten pyrkii madaltamaan yrityksen kynnystä kehittää lääkkeitä erittäin harvinaisiin sairauksiin, joiden potijoita ja siten lääkkeiden tarvitsijoita on vähän.

– Harvinaisia sairauksia sairastavat jäävät helposti paitsi tieteen uusista saavutuksista, sanoo Biotien toimitusjohtaja Timo Veromaa.

Biotiekin ilahtui harvinaislääkestatussuosituksesta, koska se helpottaa kehitystyötä jossain vaiheessa. Status muun muassa alentaa jonkin verran lääkkeen rekisteröintimaksuja ja nopeuttaa rekisteröintiprosessia.

Vasta-ainelääkkeen tehoa aggressiiviseen maksasairauteen tutkitaan Britanniassa

Sairaus, johon Biotien lääkkeen toivotaan tehoavan, on hyvin harvinainen maksan arpeuttava tauti, johon tällä hetkellä ei ole olemassa mitään hyväksyttyä hoitoa, sanoo toimitusjohtaja Timo Veromaa.

Veromaan mukaan potilaat ovat usein nuoria aikuisia, ja monen edessä on ajan myötä maksansiirto. Jos siirtoon ei päästä, sairaus – primaari sklerosoiva kolangiitti eli PSC – voi olla tappava.

PSC on aggressiivinen autoimmuunisairaus, jonka syytä ei tiedetä ja jolle ei ole hoitoa. Suomessakin potilaita on.

– Meillä on vasta-ainelääke, jolla on sekä tulehdusta alentava vaikutus että arpeutumista estävä vaikutus. Tätä lääkettä lähdetään nyt tutkimaan näillä PSC-potilailla, ja toivotaan, että saadaan positiivisia tuloksia.

Veromaa kertoo, että lääkkeen vaikutuskohta on uusi reseptori, joka on löytynyt Turun yliopiston tutkimuksissa. Kehitystyötä on tehty jo joitakin vuosia.

– Olemme tutkineet tätä vasta-ainelääkettä jo nivelreumapotilailla sekä psoriaatikoilla.

Vasta-ainelääkkeen tehoa maksasairauspotilaihin tutkitaan Britanniassa yhteistyössä Birminghamin yliopiston kanssa.

– Vasta kliininen tutkimus paljastaa, saavatko potilaat lääkkeestä apua. Korostaisin sitä, että olemme hyvin alkuvaiheessa.

Biotien päätuote on tabletti Parkinsonin tautiin

Parkinson-potilaiden hoitoon ei viimeiseen 20 vuoteen ole tullut yhtään lääkettä uudella vaikutusmekanismilla.

Timo Veromaa

Toimitusjohtaja Veromaa kertoo, että Biotien päätuote on tällä hetkellä Parkinsonin taudin hoitoon kehitettävä tablettivalmiste, joka on siirtymässä vaiheen kolme kliinisiin tutkimuksiin.

Veromaa kiistää Biotien kilpailevan lääkeyritys Orionin kanssa Parkinson-lääkkeissä.

– Sanoisin niin, että Parkinsonin taudin potilaiden hoito nykyisellään vaatii uusia hoitoja ja uusia vaikuttavia molekyylejä, jotka ovat sekä tehokkaita että turvallisia. Parkinson-potilaiden hoitoon ei viimeiseen 20 vuoteen ole tullut yhtään lääkettä uudella vaikutusmekanismilla.

Biotien toimitusjohtaja sanoo, että 8–10 vuoden kuluttua diagnoosista suuri osa Parkinsonin tautia sairastavista on suhteellisen huonolla hoidolla, koska nykylääkkeiden teho ei tahdo riittää.