Syövät erikoistuvat ja hoidot kehittyvät, mutta saadaanko lääkkeitä tulevaisuudessa kaikille?

Väestön ikääntymisen myötä aiempaa useampi suomalainen elää sellaisten syöpien kanssa, jotka luokitellaan harvinaisiksi. Syöpätutkimus ja lääkkeet kehittyvät kovaa vauhtia, mutta Hyksin syöpäkeskuksessa ylilääkärinä työskentelevä Kimmo Porkka pelkää, että hoidettavia joudutaan tulevaisuudessa priorisoimaan.

Kotimaa
Syöpägrafiikka
Yle Uutisgrafiikka

Syöpähoitojen kehittymisen ja varhaisessa vaiheessa tehtyjen seulontojen myötä yhä useampi potilas selviytyy taudista hengissä, mutta kaikki eivät parane. Kroonista syöpää sairastavat voivat elää hyvinkin pitkään tautinsa kanssa.

Suomen Syöpärekisterin mukaan Suomessa on kaikkiaan noin 250 000 henkilöä, jotka ovat jossain vaiheessa elämäänsä saaneet syöpädiagnoosin. Heistä 78 prosenttia on sairastunut yleisiin syöpiin eli rinta-, eturauhas-, keuhko- tai suolistosyöpiin.

Loput 22 prosenttia sairastuneista on saanut harvinaisen syövän diagnoosin. Suomessa harvinainen syöpä on sellainen, johon sairastuu enintään 70 ihmistä 100 000:sta vuodessa.

Verisyövät eli hematologiset syövät ovat yleisimpiä harvinaisista syövistä. Niitä on diagnosoitu kaikkiaan 21 000 suomalaisella. Verisyöpiä on tunnistettu noin 140 eri tyyppiä, ja yhdessä ne kattavat lähes kymmenesosan kaikista syövistä.

Verisyöpä on syövän mallitauti

Hyksin syöpäkeskuksen hematologisen klinikan ylilääkärin Kimmo Porkan mukaan verisyöpä on syöpätutkimuksen mallitauti harvinaisuudestaan huolimatta. Sitä on tutkittu paljon, koska usein näytteitä on helpompi ottaa potilaiden verestä ja luuytimestä kuin kiinteistä syöpäkasvaimista.

On huomattu, että kaikki isotkin syövät, kuten rintasyöpä tai suolistosyöpä, tulevat jakautumaan hyvin pieniin ryhmiin.

Hyksin hematologisen klinikan ylilääkäri Kimmo Porkka

– Esimerkiksi vatsasyövästä on todella vaikeaa saada toistuvia näytteitä. Tästä syystä verisyöpiä on tutkittu suhteellisesti enemmän, vaikka ne ovat harvinaisia sairauksia. Monet uudet syöpälääkkeet muihinkin syöpiin ovat saaneet alkunsa juuri verisyöpien tutkimuksen kautta.

Useissa eri syövissä pätevät samat lainalaisuudet, ja niistä on löydetty samoja poikkeavia geenejä. Verisyöpien tutkimuksessa on kehitetty esimerkiksi immuniteetin muokkaamiseen perustuvia vasta-ainehoitoja, jotka tehoavat myös kiinteisiin kasvaimiin.

Myös yleiset syövät ovat eriytymässä

Porkan mukaan koko syöpäkentässä on tapahtumassa muutos, kun syöpäsolujen poikkeavat geenit pystytään tutkimaan aiempaa helpommin.

Monet syöpälääkkeet ovat niin kalliita, ettei voi kuvitellakaan potilaiden pystyvät niitä itse maksamaan. Syöpälääkkeiden pitäisi olla heille ilmaisia, mutta käytännössä tämä ei toteudu monien lääkeryhmien kohdalla.

Hyksin hematologisen klinikan ylilääkäri Kimmo Porkka

– On huomattu, että kaikki yleisetkin syövät, kuten rintasyöpä tai suolistosyövät, tulevat jakautumaan hyvin pieniin ryhmiin. Lähes kaikki potilaat ovat tautiensa osalta erilaisia ja voivat tarvita erityyppistä hoitoa.

Alan tutkimuksen sirpaloituminen on haaste lääkekehitykselle, kun tutkittavat potilasryhmät ovat yhä pienempiä. Vaikka uusia syöpälääkkeitä kehitetään kovaa vauhtia, voi kestää kymmenen vuotta, ennen kuin ne päätyvät markkinoille.

Kliinisiä testejä tehdään kolmessa eri vaiheessa ennen kuin myyntilupa myönnetään. Kela-korvauksen piiriin pääseminen edellyttää vielä yhtä tutkimusta, jossa uutta lääkettä verrataan jo käytössä olevaan standardilääkkeeseen.

Porkan mielestä koko prosessi on liian hidas ja osittain vanhentunut.

– Juuri näissä pienissä harvinaistautien ryhmissä, joiden suuntaan valtaosa syöpätaudeista on muuttumassa, riittävän näytön saaminen on hyvin vaikeaa, ellei mahdotonta. Tämä on haaste myös viranomaisille. He joutuvat miettimään, mikä on riittävä näyttö lääkkeen hyödyllisyydestä hyvinkin pienille potilasryhmille.

Syöpäsoluja.
Syöpäsoluja mikroskooppikuvassa.Lääkeyhtiö Janssenin

Porkka uskoo, että tulevaisuudessa syövän hoito muuttuu yhä yksilöllisempään suuntaan. Jokaisesta potilaasta pyritään karakterisoimaan mahdollisimman tarkasti sairauden piirteet, jolloin hoidoista pystytään kehittämään aiempaa täsmällisempiä.

– Se on monessa syövässä ainut tie, jolla voidaan saada parempia hoitotuloksia aikaan.

Ylilääkäri pelkää, että potilaita joudutaan priorisoimaan

Tiukassa taloustilanteessa Porkkaa huolestuttaa se, tiukennetaanko lääkkeiden Kela-korvauksia entisestään.

Dialogia täytyy käydä sekä lääkeviranomaisten että lääkeyritysten kanssa, että millaisella mallilla nämä hoidot saadaan niistä hyötyville potilaille annettua.

Hyksin hematologisen klinikan ylilääkäri Kimmo Porkka

– Lähes kaikki syöpälääkkeet ovat niin kalliita, ettei voi kuvitellakaan potilaiden pystyvän niitä itse maksamaan. Syöpälääkkeiden pitäisi olla heille ilmaisia, mutta käytännössä tämä ei toteudu monien lääkeryhmien kohdalla.

HUS:in syöpäkeskuksen lääkebudjetti kasvaa viiden prosentin vuosivauhtia. Porkan mukaan kehitys on pitemmän päälle kestämätöntä. Tällä hetkellä kaikki potilaat pystytään hoitamaan, mutta Porkka on huolissaan tulevaisuudesta.

– Joudutaan ehkä miettimään, mihin on varaa. Tiettyä priorisointia joudutaan varmaan nykyistä enemmän tekemään ihan lähitulevaisuudessa. Dialogia täytyy käydä sekä lääkeviranomaisten että lääkeyritysten kanssa, että millaisella mallilla nämä hoidot saadaan niistä hyötyville potilaille annettua.

Kansainvälisen lääkeyhtiö Janssenin yhteiskuntasuhdejohtajan Mari Renlundin mukaan harvinaissaurauksille tarkoitetut lääkkeet saadaan monissa maissa, kuten Ruotsissa ja Englannissa, korvattavuuden piiriin nopeammin kuin Suomessa.

– Suomalaisessa korvattavuusjärjestelmässä ei ole tällä hetkellä harvinaislääkkeelle omaa menettelyä. Kriteerit ovat samanlaiset harvinaislääkkeelle kuin kansantautilääkkeelle, mutta kun harvinaislääkkeiden kohdalla esimerkiksi potilasmäärät ovat erilaisia, niin siinä joudutaan pitempiin keskusteluihin ja se aiheuttaa viiveitä.

Lue täältä Yle Akuutin juttu syöpälääkkeiden korvattavuusongelmista.