1. yle.fi
  2. Uutiset
  3. terveys

Geenitekniikan mullistaja antaa jo näkökykykyä sokeille rotille – Kiinassa Crispriä on testattu ensimmäistä kertaa ihmisellä

Kiinassa annettiin Crispr-tekniikalla käsiteltyjä geenejä potilaalle, joka kärsi aggressiivisesta keuhkosyövästä.

terveys
Tutkija katsoo mikroskoopin kuvaa päätteeltä.
Crispr-tutkimusta kiinalaisessa Sun Yat-sen -yliopistossa Guangzhoussa. AOP

Muutamia vuosi sitten kehitetty geenitekniikan työkalu Crispr on osoittautumassa hyvin menestykselliseksi vakavien geenipohjaisten sairauksien hoidossa. Uusin tutkimus paljastaa, että Crisprillä kyetään palauttamaan näkökykyä – ainakin rotille.

Crisprillä voidaan hyvin tarkasti poistaa ja lisätä geenejä perimään. Edeltäneistä geenimuokkaustyökaluista Crispr poikkeaa edukseen tehokkuudellaan, nopeudellaan ja edullisuudellaan.

Viime vuonna herätti huomiota kiinalainen Guanzhoun yliopiston tutkimusryhmä, joka pystyi Crisprin avulla poistamaan ihmisalkion perimästä sairautta aiheuttaneen geenin.

Crispristä - tai viralliseslta nimeltään Crispr-Cas9:stä - toivotaankin täsmävälinettä perinnöllisten syöpien, lihasrappeumataudin, verenvuototaudin ja kystisen fibroosin kaltaisten geneettisten sairauksien hoitoon.

Rotat saivat näköään takaisin

Tiedelehti Naturen julkaisemassa tutkimuksessa (siirryt toiseen palveluun)kohteena olivat rotat, jotka sairastivat retinitis pigmentosa -nimistä perinnöllistä silmänpohjan rappeumatautia.

Tutkijat antoivat sokeille kolmiviikkoisille rotille pistoksena virusta, joka vei silmiän soluihin ohjeet geenien muokkaamiselle. Kahdeksan viikkoa kestäneen hoidon jälkeen rottien näkökyky oli parantunut niin, että ne reagoivat valoon.

– Kykenimme parantamaan sokeiden rottien näkökykyä. Nopea edistys näyttäisi todistavan, että teknikka on hyvin lupaava, sanoo kalifornialaisen Salk-instituutin tutkija Reyna Hernandez-Benitez.

Hoito voidaan saada vielä tehokkaammaksi aloittamalla se ennen kuin sairaus ehtii kehittyä vakavaksi. Hoitoa voitaneen soveltaa myös ihmiseen, mutta sitä ennen se olisi saatava vielä tehokkaammaksi.

Kiinassa tehtiin ensimmäinen koe ihmisellä

Kiinassa puolestaan on otettu tärkeä askel Crisprin soveltamisessa: tutkimusryhmä on ensimmäisenä maailmassa antaneet ihmiselle pistoksen, joka sisälsi Crispr-tekniikalla muokattuja geenejä. Myös tästä tutkimuksesta kerrotaan Naturessa. (siirryt toiseen palveluun)

Pistos annettiin lokakuun lopulla Chengdun kaupungissa sijatsevassa sairaalassa henkilölle, joka sairastaa aggressiivista keuhkosyöpää. Onkologi Lu Youn johtama ryhmä oli saanut luvan ihmisellä tehtävään kokeeseen sairaalan lautakunnalta, joka arvioi hoidon eettisyyttä.

Tutkimusryhmä otti potilaan verestä soluja, joissa oleva geeni tehtiin toimimattomaksi Crisprin avulla. Käsitellyt solut, joiden määrää oli viljelyllä lisätty, palautettiin potilaaseen. Toiveena on, että Crispr-solut iskevät syöpään ja tuhoavat sen.

Lun mukaan hoito sujui hyvin ja potilas saa pian toisen pistoksen käsiteltyjä geenejä. Potilaasta ei paljasteta tässä vaiheessa sen enempää.

Tutkimusryhmä aikoo lähitulevaisuudessa hoitaa yhteensä kymmentä potilasta samalla menetelmällä. Potilaat tulevat saamaan 2 - 4 pistosta. Sen jälkeen heitä seurataan kuusi kuukautta mahdollisten mahdollisten haitallisten sivuvaikutusten havaitsemiseksi.

Yhdysvallat ja Kiina kilpasilla

Crispriä edeltävät geenimuokkaustekniikat ovat kiinnostaneet geenitutkijoita ympäri maailman. Ei siis ihme, että Crispr on entisestään lisännyt kiinnostusta.

Naturen haastattelema Pennsylvanian yliopiston tutkija Carl June ennustaakin, että edessä on kilpajuoksu geenimuokattujen solujen ottamiseksi käyttöön eri puolilla maailmaa. Hänen mukaansa kehittymässä on biolääketieteellinen kaksinkamppalu Yhdysvaltojen ja Kiinan välillä.

– Kilpailu yleensä parantaa lopputuotetta, hän lisää.

Lue seuraavaksi