Mullistava geenihoito hyväksyttiin käyttöön Yhdysvalloissa

Maailmalla, myös Suomessa, on kehitteillä satoja geenihoitoja.

terveys
Laboratorio Sveitsissä.
Gaetan Bally / AOP

Yhdysvalloissa on hyväksytty käyttöön geenihoito, jolla potilaan veren T-valkosoluja muutetaan niin, että ne hyökkäävät syöpäsoluja vastaan. Yhdysvaltain lääkehallinnon FDA:n hyväksymispäätös tulee muuttamaan merkittävästi hoitotapoja.

Uudessa hoidossa potilaan valkosoluja muokataan laboratoriossa "eläväksi lääkkeeksi", kuvaa The New York Times. (siirryt toiseen palveluun) Solut valjastetaan tunnistamaan leukemiasolut ja käymään niiden kimppuun.

Pennsylvanian yliopistossa kehitetty ja Novartis-lääkeyhtiön tuotteistama hoito tunnetaan nimellä Kymriah. Sitä on nyt lupa käyttää lasten ja nuorten aikuisten sairastamaa aggressiivista leukemiatyyppiä vastaan. Perinteinen hoito ei ole purrut tähän ALL:nä tunnettuun kaikkein vakavimpaan muotoon, jota FDA kuvaa "tappavaksi".

Myös Suomessa iso joukko lapsia ja nuoria sairastaa ALL:n, mutta suurin osa, noin 97 prosenttia, saadaan kuntoon perinteisellä kemoterapialla, kertoo soluhoitojen professori Kim Vettenranta Helsingin yliopistosta.

Hoidon testausvaihe sujui hyvin

FDA päätti Kymriahin hyväksymisestä hyvin sujuneen testivaiheen jälkeen. Lääkettä testattiin 63:lla vakavasti sairaalla lapsella tai nuorella aikuisella. Kolmen kuukauden kuluessa 83 prosentilla heistä sairauden oireet katosivat.

Hoitoprosessi on varsin monimutkainen, sillä ensimmäiseksi potilaan verestä pitää eristää T-valkosoluja, jotka pakastetaan ja lähetetään Novartisin laboratorioon New Jerseyhin. Siellä tehdään tarvittava geenisiirto ja solujen määrää kasvatetaan. Kun soluja on tarpeeksi, ne pakastetaan ja lähetetään takaisin hoitavaan laitokseen. Tähän kaikkeen kuluu aikaa kolmisen viikkoa.

Ensimmäinen hoitoa saanut oli kuusivuotias leukemiapotilas, joka oli menehtyä tautiinsa vuonna 2012. Nyt tyttö on terve 12-vuotias, ja leukemiasta hän pääsi eroon viisi vuotta sitten. Ilman hoitoa potilas kuolisi muutamassa viikossa.

Kymriah Product
Kymriah tuotekuva.Novartis

Myös kaksi suomalaispotilasta osallistui testaukseen. He saivat hoitoa Oslossa ja ovat nyt kunnossa. Suomessa ALL:n aggressiivisimpaan muotoon sairastuu noin yksi potilas vuodessa. Suomessa ALL:ään sairastuu muutamia kymmeniä ihmisiä.

Myös Euroopassa kehitetään geenihoitoja

Itä-Suomen yliopiston molekyylilääketieteen professori Seppo Ylä-Herttuala kuvaa yhdysvaltalaissaavutusta merkittäväksi. Hän odottaa, että tulevaisuudessa myös muihin syöpätyyppeihin kehitetään hoitoja, jotka toimivat samalla tavalla. Maailmalla on kehitteillä ainakin satoja erilaisia geenihoitoja.

Ylä-Herttualan mukaan hyväksynnän saanut hoitomenetelmä on niin työläs, ettei sillä voi hoitaa kymmeniä, saati satojatuhansia potilaita, mutta ALL:n kaltaisiin harvinaisiin sairauksiin se sopii hyvin. Tautiin sairastuu vuosittain vain yhteensä noin 1 500 lasta ja nuorta aikuista Yhdysvalloissa ja Euroopassa.

Sekä Yhdysvalloissa että erityisesti Euroopassa on jo aiemmin kehitetty erilaisia geenihoitoja. Tulevaisuudessa hoitojen toivotaan purevan myös ALL:ää yleisempiin sairauksiin.

Geenihoitoja kehitetään myös Suomessa, erityisesti Ylä-Herttualan johdolla Kuopiossa Itä-Suomen yliopistossa ja FinVector-yhtiössä. Hoitoja on luvassa aivosyöpään ja virtsarakon syöpään, jotka ovat ALL:ää tavallisempia.

– Leukemian hoitoa kehittää globaali jättiläinen, siihen kilpaan ei kannata lähteä, Ylä-Herttuala sanoo.

Rajut sivuvaikutukset ongelmana

Novartisin tarjoama hoito ei ole ongelmaton, vaan siihen liittyy sivuvaikutuksia, joista osa on hengenvaarallisia.

Kymriahilla hoidettavan potilaan verenpaine saattaa esimerkiksi pudota vaarallisen nopeasti. FDA:n linjauksen mukaan Kymriahin käyttö edellyttää koulutusta ja on luvanvaraista. Lisäksi sitä käyttävillä sairaaloilla ja lääkäreillä pitää olla varastoituna lääkkeitä, joilla voidaan hoitaa vaarallisia sivuvaikutuksia.

Ylä-Herttuala kuvaa sivuvaikutuksia sytokiinimyrskyksi eli voimakkaaksi immuunireaktioksi. Se syntyy, kun valkosolut palautetaan potilaaseen ja ne kohtaavat elimistössä leukemiasolut.

– Lähes kaikki potilaat tulevat aluksi todella kipeiksi, mutta jos he siitä selviävät, on ennuste hyvä.

Uuden hoidon hinta noin 400 000 euroa

Kymriahia annetaan potilaille vain kerran, ja lääke valmistetaan erikseen jokaista potilasta varten. Hinta on siksi kova: hoito maksaa 400 000 euroa. Novartis lupaa, että potilasta ei laskuteta, jos ensimmäisen kuukauden aikana ei näy tuloksia.

Novartis puolustelee korkeaa hintaa muun muassa sillä, että eräiden leukemioiden hoidoissa käytetty luuydinsiirto maksaa hurjimmillaan jopa tuplasti enemmän. Yhtiö lupaa taloudellista apua sellaisten yhdysvaltalaispotilaiden perheille, joilla ei ole sairausvakuutusta tai jotka ovat alivakuutettuja.

Ylä-Herttuala arvelee, ettei Kymriah ole erityisen hyvä bisnes Novartikselle. Hinta pudonnee jatkossa, kun markkinoille tulee kilpailijoita. Hänen mukaansa kaksi muuta yritystä kehittää parhaillaan geenihoitoa samaan sairauteen.

Suomessa kehitteillä olevat geenihoidot tulevat maksamaan selvästi vähemmän, ehkä 10 000 - 20 000 euroa vuodessa, Ylä-Herttuala arvioi.

Juttua tarkennettu 2.9. klo 9.40: Jutussa tarkennettu tietoja, jotka koskevat ALL:n eri muotojen vakavuutta.