11-vuotias poika odottaa Lahdessa harvinaista lääkettä, jota Turussa annetaan – "Se on epätasa-arvoista"

Kallis lihassairauslääke ei ole saanut valtakunnallista käyttölinjausta, mutta joissakin sairaaloissa potilaita on lääkitty. Se lisää eriarvoisuutta, että päätöksiä tehdään salassa, sanoo lääkettä odottavan pojan äiti.

Lääkkeet harvinaisiin sairauksiin
Mira Svahn-Airos ja poika Samu
Lahtelainen Samu Kananen sairastaa SMA:ta. Juuri kehitelty lääke voisi auttaa Samua niin, etta hän saattaisi välttyä hengityskoneelta ja selkäleikkauksilta. Meeri Niinistö / Yle

Reilut 150 lihassairauspotilasta on odottanut kesästä asti, hyväksytäänkö kallis harvinaislääke terveydenhuollon piiriin.

Nusinerseeni-ruiskun hinta on noin sata tuhatta euroa, ja yhden SMA-potilaan ensimmäisen hoitovuoden hinnaksi on arvioitu puoli miljoonaa euroa.

Nyt lääkettä on kuitenkin annettu muutamalle potilaalle, vaikka kansallisen suosituksen teko on vielä kesken.

Tämä asettaa potilaat eriarvoiseen asemaan.

Yksi lääkkeen suositusta odottavista potilaista on lahtelainen, 11-vuotias Samu Kananen. Samun äiti Mira Svahn-Airos on kuullut, että joitakin potilaita on hoidettu. Hän on onnellinen perheen puolesta, mutta viranomaisten toiminta kismittää.

– Hoidetut lapset ovat pieniä, ja mitä aiemmin heitä ruvetaan lääkitsemään, sen parempi. Viranomaiset ovat kuitenkin asettaneet potilaat eri arvoon.

Svahn-Airos kritisoi sitä, että päätöksiä on tehty salassa, eikä niistä ole puhuttu avoimesti.

– Näissäkin piireissä joku sitten tietää, ja kertoo eteenpäin ja sitä kautta tieto on kulkenut. Se, että näitä päätöksiä tehdään hämärässä, lisää eriarvoisuutta.

Myös Lihastautiliitto on ilmaissut huolensa eriarvoisesta kohtelusta.

– Se on epätasa-arvoista. Liittomme on ilmaissut huolensa, että tähän pitää saada yhteiset kriteerit ja linjaukset, sanoo SMA-potilaidenkin oikeuksia valvovan Lihastautiliiton toiminnanjohtaja Leena Nissilä.

lääkkeitä, ruiskuja ja rahaa
Meeri Niinistö / Yle

SMA on lihassairaus, joka johtuu geenivirheestä. Suomessa potilaita on reilut 150. Lihakset surkastuttavaan sairauteen on juuri kehitelty täsmälääke. Lääke ei ole parantava, mutta helpottaa oireita ja ennustetta.

Koska lääkkeen käyttäjiä on vähän, nousee yhden potilaan kustannukset suuremmiksi kuin minkään lääkkeen Suomessa koskaan aikaisemmin.

Potilaita on siis vähän, joten kustannukset jäävät kaikkiin lääkekuluihin suhteutettuna pieniksi. Nusinerseenin kaltaisia harvinaislääkkeitä on kuitenkin tulossa markkinoille pitkä liuta. Tästä syystä Suomessa on herätelty keskustelua siitä, kenen hoitoa kuuluisi saada.

Palko linjaa, sairaanhoitopiiri päättää

Terveydenhuollon Palveluvalikoimaneuvosto Palko perustettiin juuri tätä tarvetta varten: arvioimaan hoidon kustannuksia suhteessa sen hyötyyn. Nusinerseenin suositusten on määrä valmistua ensi vuonna.

Maan perustuslaki kuitenkin linjaa, että jokainen sairaanhoitopiiri päättää itse, millaista hoitoa potilaalle tarjotaan.

Niinpä ollaan tilanteessa, jossa kolme pientä lasta on saanut hoitoa, johon muilla SMA-potilailla ei ole, ainakaan vielä, mahdollisuutta. Nusinerseeniä on annettu potilaalle esimerkiksi Turun yliopistollisessa keskussairaalassa.

Tyksissä päätöksen on tehnyt johtava ylilääkäri asiantuntijoiden lausuntojen perusteella.

– Meillä sitä on alettu käyttämään sillä perusteella, että on oletettu, että siitä voisi olla potilaalle hyötyä. Nyt odotamme kaikkien lääkityspäätöksien suhteen Palkon suositusta. Uusia lääkityksiä ei aloiteta, eikä vanhoja lopeteta, ennen kuin päätös tulee, sanoo Tyksin sairaalajohtaja Petri Virolainen.

Palkossa toivotaan, että vaikka prosessi saattaa tuntua lääkettä odottavista perheistä hitaalta, sairaanhoitopiireissä odotettaisiin koko maan kattavaa linjausta. On eriarvoistavaa, että toisella puolen Suomea joku saa lääkettä, kun toisella puolen joku ei.

– Olisi tärkeää, että tässä mentäisiin samaan tahtiin eteenpäin ja odotettaisiin yhtenäistä linjausta, sanoo Palkon pääsihteeri Taina Mäntyranta.

Tyksin T-sairaala
Turun yliopistollisessa keskussairaalassa on ainakin yhtä SMA-potilasta. Linus Hoffman / Yle

Turun yliopistollisessa keskussairaalassa lääkkeen käyttöä perustellaan sillä, että siitä saadaan samalla tutkimustuloksia.

Harvinaislääkkeiden tutkiminen ennen käyttöä on vähäistä, sillä käyttäjiä ei ole kattavaa tutkimusta varten.

– Sairaanhoitopiireillä on tietty määrä rahaa käytössä, ja päätöksen lääkkeen käytöstä tekee lääkäri tai työryhmä. Kun on kyseessä uusi lääke, ei ole tarpeeksi tietoa saatavilla. Näissä puitteissa se päätöksen tekeminen on todella hankalaa, sanoo Lihastautiliiton Nissilä.

Priorisointikeskustelu on edelleen käymättä

Yhteisiä kriteereitä ja linjauksia peräänkuulutetaan sekä Tyksissä Turussa että Lihastautiliiton puolelta.

– Muuten se riippuu siitä, mihin Suomen kolkkaan olet syntynyt. Se ei ole mitenkään perusteltavissa, sanoo Nissilä Lihastautiliitosta.

Kun harvinaislääkkeiden määrä kasvaa, täytyy ryhtyä käymään keskustelua siitä, kenen lääkkeet yhteiskunta maksaa.

– Kaikki eivät voi saada kaikkea. Sen linjaaminen, mihin asetetaan rajat ja millä kriteereillä, on poliitikkojen asia. Johonkin raja on pistettävä. Sille ei kuitenkaan mahda mitään, sanoo Nissilä.