Vaikeaa lihassairautta potevan 11-vuotiaan pojan äiti pettyi – yhteiskunta ei aio kustantaa kallista uutuuslääkettä

Nusinerseeni-lääke maksaa puoli miljoonaa euroa potilasta kohden ensimmäisenä hoitovuonna.

lääkkeet
Mira Svahn-Airos ja poika Samu
Mira Svahn-Airos ja Samu Kananen syksyllä 2017.Meeri Niinistö / Yle

Vaikeaan lihassairauteen kehitetty lääke jäänee ilman yhteiskunnan rahoitusta Suomessa. Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko linjaa juuri valmistuneessa suositusluonnoksessaan (siirryt toiseen palveluun), että SMA-taudin hoitoon kehitettyä nusinerseeni-lääkettä ei sisällytetä julkisen terveydenhuollon palveluihin kustannussyistä.

Lääkkeen hankintakustannus on ensimmäisenä hoitovuonna 500 000 euroa ja seuraavina vuosina 250 000 euroa potilasta kohden. Mikäli lääkkeen hinta olisi alempi, sen käyttäminen tarkasti määritellyillä potilasryhmillä olisi lääketieteellisestä näkökulmasta perusteltua, näkee Palko.

Geenivirheestä johtuvaa lihassairautta potee yli 150 ihmistä Suomessa.

Lahtelainen Mira Svahn-Airos on pettynyt Palkon linjaukseen. Hänen 11-vuotias poikansa Samu Kananen sairastaa SMA:ta, mikä heikentää lihaksia ja voi johtaa Kanasella selkäleikkauksiin ja hengityskoneeseen.

– Suomen erikoissairaanhoidossa annetaan valtavan kalliita hoitoja esimerkiksi syöpäsairauksissa, vaikka osalla potilaista se on vain ylläpitävää hoitoa. Onhan se epäreilua, että harvinaisessa sairaudessa lääkettä ei anneta kustannusten vuoksi, harmittelee Svahn-Airos.

Palko: Vain osa potilaista hyötyy

Nusinerseeni-lääke annostellaan lannepistolla ja se ehkäisee hermosolujen tuhoutumista, mutta ei paranna itse sairautta eikä korjaa jo aiheutuneita vaurioita. Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palkon mukaan vain osa potilaista hyötyy lääkkeestä.

Nusinerseeni on saanut Euroopan unionissa myyntiluvan toukokuussa 2017. Sen kuuluminen julkisen terveydenhuollon palveluihin on ollut tai on parhaillaan arvioitavana useissa maissa. Muun muassa Norja ja Tanska ovat tehneet kielteiset päätökset korkean hinnan perusteella.

Mira Svahn-Airos kummastelee maiden erilaista suhtautumista lääkkeeseen.

– EU:n sisällä ihmiset ovat eriarvoisia. Tietääkseni Italiassa, Saksassa, Ranskassa, Luxemburgissa ja Itävallassa lääkettä annetaan. Harmittaa, että unionin sisällä maat ovat tehneet eri linjauksia. Kummallista myös, ettei Palkon raportissa mainita näitä maita lainkaan.

Hänen käsistään on viimeisen vuoden aikana voima heikentynyt.

Mira Svahn-Airos

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palkosta huomautetaan, että eri maiden ja lääketehtaan välisistä hintaneuvottelutuloksista ei ole saatavilla tietoa.

– Emme voi tietää, minkälaista hintaa jotkin maat lääkkeestä maksavat. Lääkettä saatetaan myös antaa rajatusti esimerkiksi vain uusille potilaille tai vain SMA-taudin vaikeimmissa muodoissa, sanoo Palkon varapuheenjohtaja Ilona Autti-Rämö.

Palkon suosituksista huolimatta sairaanhoitopiirit saavat tehdä päätöksiä itsenäisesti. Nusinerseeniä on annettu potilaalle esimerkiksi Turun yliopistollisessa keskussairaalassa.

Nusinerseeni on ensimmäinen erittäin korkeahintainen lääke, jonka käyttöä yhteiskunnan varoilla Palko on pohtinut. Myöhemmin on tulossa samankaltaisia tapauksia lisää.

Samu
Meeri Niinistö / Yle

Voima hiipuu lihaksista

Keskustelu nusinerseenista on nostanut tapetille terveydenhoidon priorisoinnin ja lääkekulut. Aiemmassa Ylen artikkelissa useampi asiantuntija myönsi, että Suomessa ei ole vielä käyty riittävästi keskustelua siitä, pitäisikö yksittäisen potilaan hoidolla olla hintakatto.

Palko tekee lopullisen päätöksen SMA-tautia koskevaan lääkeasiaan todennäköisesti helmikuussa. Sitä ennen Palko kysyy kansalaisten mielipiteitä otakantaa.fi-nettisivustolla.

– Kuka vain voi kommentoida. Kommentit käydään lääkejaostossamme läpi. Sitten arvioimme Palkossa, olemmeko ottaneet kaikki seikat huomioon ja pitääkö alustavaa suositustamme mahdollisesti muuttaa vaiko ei, toteaa Autti-Rämö.

Lahtelainen Mira Svahn-Airos uskoo, että nusinerseeni olisi jarruttanut pojan tilan huononemista.

– Hänen käsistään on viimeisen vuoden aikana voima heikentynyt. Vuosi sitten Samu pystyi vielä kirjoittamaan koulussa esseen käsin, mutta kirjoittaminen ei enää suju niin hyvin.

Äidin haaveena on, että pojan tila saataisiin pidettyä edes nykyisellä tasolla.

– Hän voisi jatko-opiskella, mennä töihin ja maksaa veroja välttäen sairauseläkkeelle jäännin, miettii Svahn-Airos.